Xôn xao về bệnh nhi người Việt điều trị bệnh hiếm chi phí 2,1 triệu USD | Sức khỏe

Tin Sức Khỏe
Thông tin trên mạng cho hay, một em bé Việt Nam được Bệnh viện Nhi T.Ư (Hà Nội) chẩn đoán mắc bệnh teo cơ tủy (SMA) đã được đưa sang Mỹ tham gia thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen điều trị loại bệnh này. Liệu pháp trên đã được FDA (cơ quan quản lý thực phẩm, dược phẩm) Mỹ chấp thuận cho thử nghiệm, có chi phí điều trị đắt nhất chưa từng thấy: 2,1 triệu USD.

Liên quan đến thông tin trên, chiều 29.5, một bác sĩ trưởng khoa, công tác tại Bệnh viện Nhi T.Ư, xác nhận bệnh nhi vừa qua đã được gia đình đưa đến bệnh viện này khám, được xác định tình trạng bệnh để sang Mỹ tham gia điều trị thử nghiệm lâm sàng liệu pháp gen điều trị bệnh teo cơ tủy. Tuy nhiên, bệnh nhi này do gia đình tự liên hệ nên các bác sĩ không nhận được phản hồi từ gia đình về diễn biến điều trị, cũng như chi phí điều trị chính xác.

Theo bác sĩ này, liệu pháp mới sử dụng các thuốc công nghệ sinh học điều trị các bệnh hiếm thì có chi phí rất rất lớn.


Thông tin về bệnh nhi Việt Nam mắc teo cơ tủy tham gia thử nghiệm liệu pháp điều trị mới

ẢNH DUY TÍNH

Một bác sĩ cho biết thêm, liệu pháp gen điều tri bệnh teo cơ tủy là phương pháp mới, có chi phí rất đắt. Tuy nhiên, với các bệnh nhân tham gia điều trị trong giai đoạn nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng, thì không phải chi trả phí điều trị.

Theo đánh giá của một số bác sĩ làm công tác nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng của Bệnh viện Nhi T.Ư, các thuốc công nghệ sinh học đang được nghiên cứu thử nghiệm điều trị bệnh hiếm như teo cơ tủy có chi phí rất rất lớn. Ngay trong nước cũng đang có một số bệnh nhân mắc bệnh hiếm tham gia thử nghiệm lâm sàng (nghiên cứu thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia) bằng thuốc công nghệ sinh học, có chi phí vô cùng đắt đỏ. Chỉ tính riêng tiền thuốc đã lên đến khoảng 10 – 12 tỉ đồng/năm/bệnh nhân.

SMA được chia thành 3 thể lâm sàng, dựa vào tuổi khởi phát bệnh và mức độ nặng của yếu cơ: thể nặng, thể vừa và thể nhẹ tương đương với SMA thể 1, 2 và 3.

Trong đó, SMA thể 1: bệnh xuất hiện trước 6 tháng tuổi. Trẻ có biểu hiện khó thở, khó nuốt, giảm trương lực cơ toàn thân nặng, mất phản xạ gân xương, co rút cơ cục bộ (lưỡi, mặt), không tự ngồi được.

SMA thể 2: bệnh xuất hiện trước 18 tháng tuổi. Trẻ có biểu hiện giảm trương lực cơ, chậm phát triển vận động, có thể ngồi được nhưng không đứng và đi được. Có biến chứng cong vẹo cột sống và nuốt khó.

SMA thể 3: bệnh xuất hiện sau 2 tuổi. Trẻ chậm phát triển vận động, tự đi được nhưng muộn. Có các biểu hiện của yếu cơ gốc chi, co rút cơ, cong vẹo cột sống.

Các trẻ mắc SMA phát triển tinh thần bình thường.

Không có phản hồi

Trả lời

Email của bạn sẽ không được hiển thị công khai. Các trường bắt buộc được đánh dấu *

Tin Sức Khỏe
Chỉ là nghiêng đầu nheo mắt, ai ngờ cô bé mắc ung thư hiếm gặp | Sức khỏe

Huấn luyện viên không biết rõ về Sophie, nhưng anh biết cô là một cầu thủ mạnh mẽ và anh nhận thấy mỗi khi ném bóng, cô lại nghiêng đầu sang trái và nheo mắt, theo Daily Mail. Anh đã trao đổi với bố mẹ cô bé, đề nghị họ cho …

Tin Sức Khỏe
BV ĐH Y dược TP.HCM: Thành lập Khoa Da liễu – Thẩm mỹ da | Sức khỏe

Tiến sĩ – bác sĩ Phạm Văn Tấn, Phó giám đốc BV ĐHYD, nhận định: “Nhu cầu hiện nay của người dân không chỉ có điều trị các bệnh về da mà còn cần làm đẹp, nâng cao chất lượng cuộc sống. Để đáp ứng nhu cầu đó, BV ĐHYD …

Tin Sức Khỏe
Thêm phương pháp điều trị rối loạn cương ‘cứu’ bản lĩnh nam giới | Sức khỏe

Hôm nay (24.6), theo thạc sĩ – bác sĩ Mai Bá Tiến Dũng, Trưởng khoa Nam học, Bệnh viện Bình Dân (TP.HCM): Rối loạn cương là bệnh lý ảnh hưởng đến chất lượng sống của hơn 150 triệu nam giới trên thế giới. Những rối loạn này đe dọa đời …